…spera di abitare nella regione giusta (o che la matematica diventi flessibile)
Ci sono tre parole che, se messe nella stessa frase, fanno tremare i polsi a qualsiasi economista e sperare nel miracolo qualsiasi paziente: Malattie Rare, Farmaci Innovativi e Burocrazia Regionale.
Il 30 giugno 2026, a Milano, è stato presentato il report EXPLORARE 4.0 (nato dalla collaborazione tra Cencora Italy e ISPOR Italy-Rome Chapter). Giunto alla sua quarta edizione, il progetto lancia un messaggio chiaro: per garantire ai pazienti l’accesso a terapie salvavita, il nostro Sistema Sanitario Nazionale (SSN) deve smetterla di usare il bilancino della spesa classica e iniziare a guardare il quadro generale.
Ma come si fa a calcolare il valore di una cura quando i pazienti sono pochissimi e i costi altissimi? EXPLORARE 4.0 ha individuato tre pilastri (o “asset”, per chi ama i termini aziendali) per uscire dall’impasse.
1. La scienza dei “pochi ma buoni” (Addio randomizzazione classica)
Il primo problema dei farmaci per malattie rare è squisitamente statistico. Per approvare un farmaco normale servono sperimentazioni su migliaia di persone. Ma se la malattia colpisce tre persone in tutta Italia, dove li trovi i volontari per il “gruppo di controllo”?
Il paradosso metodologico: non si può pretendere una statistica da stadio di calcio quando la popolazione della malattia entra tutta in un ascensore.
EXPLORARE 4.0 certifica che la scienza si sta adattando. Invece della classica randomizzazione (metà pazienti prende il farmaco, metà il placebo), si sta diffondendo l’uso di controlli esterni (come la storia clinica pregressa dei pazienti). La metodologia è corretta e robusta, ora spetta ai decisori politici accettare che “meno dati” non significa “meno sicurezza”, ma semplicemente “realtà dei fatti”.
2. La matematica flessibile (Quando l’algoritmo non ha cuore)
Il secondo tavolo di lavoro ha affrontato il mostro sacro della farmaco-economia: l’ICER (Rapporto Incrementale di Costo-Efficacia). Semplificando: è l’algoritmo che calcola quanti euro costa allo Stato guadagnare un anno di vita in salute per un paziente.
Il problema? Per le malattie rare, questo calcolo salta sistematicamente il banco. I costi sono astronomici e i modelli matematici standard dicono “bocciato”.
La proposta di EXPLORARE: serve un approccio flessibile. Non si può valutare la terapia per una malattia rara con la stessa calcolatrice usata per un farmaco contro la pressione alta.
La visione di UNIAMO: come ricorda Annalisa Scopinaro (Presidente di UNIAMO), bisogna calcolare anche i costi indiretti. Se un farmaco costoso permette a un ragazzo di non essere ospedalizzato e ai suoi genitori di tornare a lavorare, il sistema sta risparmiando. Ma questo, l’algoritmo standard, non lo vede.
3. Il “Grand Tour” della burocrazia regionale
Arriviamo alla nota dolente, l’italico federalismo sanitario. Una volta che l’Europa (EMA) e l’Italia (AIFA) approvano un farmaco, la palla passa alle Regioni e ai singoli centri prescrittori. E qui la geografia diventa un destino.
A seconda della regione in cui risiedi, i tempi di accesso a una cura possono variare di mesi, a volte di anni. EXPLORARE 4.0 propone come soluzione l’Horizon Scanning: una sorta di “meteo dei farmaci” che permette alle regioni di sapere in anticipo quali terapie stanno per arrivare, così da preparare i centri prescrittori prima che il farmaco sia approvato, azzerando i tempi morti.
Regioni come la Lombardia – come sottolineato da Emanuele Monti (AIFA e Consiglio Regionale) – stanno cercando di fare da apripista per una governance più rapida, ma il divario territoriale resta il vero tallone d’Achille del sistema.
In conclusione: la strada è tracciata, ora servono i fatti
Come sintetizzato dal Prof. Pier Luigi Canonico, EXPLORARE non è più solo un momento di chiacchiericcio accademico, ma una piattaforma che offre raccomandazioni pronte all’uso.
Il messaggio finale di EXPLORARE 4.0 è quasi un appello morale vestito da analisi economica: l’innovazione scientifica viaggia a velocità supersonica (grazie anche ai fondi del Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2026), ma se la burocrazia ed i modelli economici viaggiano ancora con il calesse, a pagare il prezzo di questo divario saranno sempre i pazienti più fragili.
Il report completo è consultabile su www.explorare-rare.it.
