La prima terapia delle CAR-T, le terapie che ingegnerizzano i linfociti T per aiutarli a combattere i tumori, è stata autorizzata dall’EMA nel 2018.
Oggi sono già tre quelle approvate a livello europeo e altrettante sono in fase di valutazione, mentre in Italia sono ormai circa 30 i Centri autorizzati alla somministrazione. Queste terapie si sono dimostrate in grado di assicurare tassi di remissione completa fino all’82% per la leucemia linfoblastica acuta, il tumore più frequente in età pediatrica, tra il 40 e oltre 50% per due linfomi non-Hodgkin molto aggressivi (linfoma diffuso a grandi cellule B e linfoma primitivo del mediastino) e un importante miglioramento della sopravvivenza (2 anni per il 51% dei pazienti) nel mieloma. Attualmente vengono studiate anche l’impiego contro altre malattie ematologiche e i tumori solidi.
Le CAR-T sono una speranza sempre più concreta per quei malati che non rispondono alle terapie convenzionali, ma sollevano anche interrogativi su aspetti quali sicurezza, organizzazione, costi, modalità di accesso. Quali sono gli effettivi benefici delle CAR-T? Quali forme di tumore possono curare? Quali sono i pazienti che possono beneficiarne? Dove vengono somministrate? Come vengono gestiti gli effetti collaterali? E come renderle sostenibili per il Servizio Sanitario, alla luce dei loro costi?
Per rispondere a queste e ad altre domande AIL – Associazione Italiana contro Leucemie, linfomi e mieloma promuove CAR-T – Destinazione futuro, campagna itinerante e online realizzata con il supporto non condizionante di Celgene (ora parte di Bristol Myers Squibb), Gilead, Janssen e Novartis: un vero e proprio “viaggio nel futuro” della lotta ai tumori, al quale sono invitati a partecipare pazienti, famigliari, medici e Istituzioni, articolato in eventi sul territorio e attività digitali finalizzate ad accrescere l’informazione, misurare le aspettative, far emergere bisogni e criticità.
«L’arrivo delle CAR-T ha aperto nuove prospettive per alcune malattie ematologiche, ha innescato grandi aspettative tra i pazienti e i loro famigliari e ha suscitato grande entusiasmo anche tra noi ematologi: ma serve un’informazione corretta, puntuale e trasparente per chiarire dubbi e incertezze su una terapia così innovativa – afferma Sergio Amadori, Presidente Nazionale AIL – per questo AIL ha deciso di scendere in campo con una campagna itinerante e online di informazione sulla terapia, realizzata con il supporto di quattro aziende farmaceutiche primarie impegnate nella produzione delle CAR-T. L’obiettivo è spiegare ai pazienti e ai loro famigliari che l’arma delle CAR-T c’è ed è efficace, ma in questo momento non è un’arma per tutti, è indicata solo per alcuni tipi di malattie ematologiche e solo per pazienti con requisiti adeguati, in Centri autorizzati. L’altro obiettivo è aprire a livello nazionale e locale un confronto con specialisti e decisori per valutare le criticità e per creare le premesse affinché questa innovazione abbia pieno successo».
Le attività della campagna prevedono una landing page dedicata all’interno del sito dell’AIL (www.ail.it) con tutte le più importanti informazioni relative alle terapie CAR-T, insieme a una mappa dei Centri autorizzati alla somministrazione. Nei capoluoghi regionali che ospitano Centri abilitati alla somministrazione ci saranno eventi che coinvolgeranno specialisti, pazienti, caregiver, i volontari AIL e i media e avranno come focus lo stato dell’arte sulla terapia CAR-T, le criticità nella Regione, le aspettative e le domande dei pazienti. Le attività di informazione sono arricchite da un video-racconto orale, disponibile sulla landing page di campagna, nel quale Andrea Grignolio, Docente di Storia della Medicina e Bioetica dell’Università San Raffaele di Milano – CNR Ethics narra il percorso di scoperta che ha portato a questo approccio rivoluzionario nel trattamento dei tumori.
Le CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cell therapies), sono la nuova frontiera della medicina personalizzata nel campo dei tumori e rappresentano un’opzione terapeutica in quei pazienti nei quali le precedenti strategie terapeutiche standard (chemioterapia e trapianto di cellule staminali emopoietiche) hanno fallito: i linfociti T prelevati dal sangue del paziente, vengono “armati” in modo tale da esprimere sulla loro superficie il recettore CAR che li aiuta a riconoscere le cellule maligne e ucciderle, per poi essere reinfuse nel paziente stesso. «Le CAR-T possono essere considerate in questo momento come la terapia per pazienti altrimenti inguaribili – afferma Alessandro Rambaldi, Professore Ordinario di Ematologia, Università di Milano, Direttore del Dipartimento di Oncologia-Ematologia Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo – queste terapie combinano almeno tre aspetti fondamentali: sono terapie intelligenti, in quanto identificano un target espresso dalle cellule tumorali risparmiando i tessuti non ammalati del paziente; sono immunoterapie, quindi terapie non farmacologiche in grado di modificare i meccanismi di resistenza ai farmaci che le cellule tumorali mettono in atto nelle fasi più avanzate della malattia tumorale stessa; terzo aspetto, è che si tratta di un’immunoterapia a base di cellule, che possono quindi rimanere a lungo nell’organismo del paziente in cui vengono infuse, garantendo un meccanismo d’azione protratto nel tempo e in grado di riattivarsi ogni volta che la malattia ricompare».
