Le innovazioni terapeutiche nell’ambito dell’emofilia aprono scenari…
…promettenti per questa malattia rara, mentre i bisogni di cura si trasformano e diventano sempre più personalizzati. In questo contesto nasce il Dialogue Meeting EMOFILIA, QUANDO LA QUOTIDIANA NORMALITÀ È POSSIBILE, un evento promosso dalla rivista di politica sanitaria regionale Rh+ Regional Health con il contributo non condizionante di SOBI, presso l’Istituto Sturzo di Roma.
Un appuntamento che vuole essere il punto di arrivo di un percorso iniziato mesi fa, quando Rh+ Regional Health ha avviato una serie di forum dedicati alle esperienze regionali di Lombardia, Lazio, Emilia-Romagna e Campania. Quattro territori differenti, per geografia, modelli organizzativi e visioni politiche, scelti proprio perché capaci di rappresentare un quadro realistico e completo dell’assistenza ematologica in Italia, grazie anche al dialogo tra istituzioni, medici, associazioni e cittadini.
“L’emofilia è una delle aree della sanità pubblica in cui emerge con maggiore evidenza la necessità di un impegno convergente tra tutti gli attori del sistema: governance istituzionale, competenze cliniche altamente specialistiche, innovazione terapeutica e un forte coinvolgimento della comunità dei pazienti – ha dichiarato il Sen. Orfeo Mazzella, Vicepresidente della 10ª Commissione: Affari sociali, sanità, lavoro pubblico e privato, previdenza sociale del Senato della Repubblica e Co-Presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare e Oncologiche – solo attraverso questo approccio integrato è possibile garantire diagnosi precoce, presa in carico appropriata, equità nell’accesso ai trattamenti e, allo stesso tempo, ridurre i costi diretti e indiretti legati alla gestione della malattia”.
Il confronto tra queste quattro Regioni ha consentito di evidenziare i punti di forza, le criticità, le buone pratiche, i margini di miglioramento e l’impatto dell’innovazione. In proposito, il Prof. Matteo Dario Di Minno, ordinario di Medicina Interna Università degli Studi di Napoli “Federico II, ha sottolineato che “…i successi clinici e l’impatto positivo delle terapie innovative sono strettamente legati anche alle capacità organizzative e alla collaborazione costruttiva e sistematica tra ospedale, territorio e istituzioni. È importante tendere a modelli organizzativi nei quali si valorizzi ciò che già funziona e si correggano le disomogeneità che ancora oggi determinano differenze da superare nei percorsi di cura e nell’accesso ai trattamenti”. “E’ fondamentale un costante monitoraggio dei bisogni assistenziali e delle risposte che vengono fornite, lavorando in rete affinché siano adeguate agli obiettivi terapeutici sempre più ambiziosi, grazie alle innovazioni” ha affermato il Dott. Antonio Coppola, Responsabile del Centro Hub Emofilia e Malattie Emorragiche Congenite dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma, “una rete di centri e professionisti in grado di assicurare la crescente multidisciplinarietà oggi richiesta, e un impegno congiunto con le istituzioni e le associazioni dei pazienti per una concreta programmazione con puntuali verifiche degli obiettivi raggiunti.”
Logiche, quelle evidenziate dal Prof. Di Minno e dal Prof. Coppola, che sarebbe auspicabile fossero adottate per un ampio numero di malattie rare ancora alla ricerca di un innalzamento delle risposte sanitarie.
Volendo offrire un quadro di sintesi e comparativo tra le Regioni prese in esame occorre anzitutto considerare le criticità comuni ai quattro territori:
- anzitutto la disomogeneità territoriale nell’accesso ai centri di riferimento e il mancato aggiornamento dei percorsi diagnostico-terapeutico-assistenziali che non includono le nuove tecnologie;
- l’assenza di sistemi integrati di monitoraggio a lungo termine
- la sostenibilità economica rispetto all’innovazione che offre continue nuove soluzioni ai problemi di gestione delle patologie
Le raccomandazioni e gli interventi più necessari sono stati così evidenziati:
- promuovere un Piano Nazionale Emofilia in grado di uniformare i criteri di accesso, i percorsi diagnostico-terapeutico-assistenziali e l’health technology assessment;
- rafforzare la rete territoriale e l’integrazione tra centri specialistici, medici di medicina generale e case di comunità;
- sostenere la ricerca clinica e la formazione continua;
- coinvolgere maggiormente pazienti e associazioni oltre a riconoscere il ruolo dei caregiver.
Dalle associazioni dei pazienti e dalle organizzazioni civiche sono pervenute chiare indicazioni per rendere concreta quella normalità quotidiana cui aspira il paziente emofilico: dall’equità e omogeneità nella presa in carico dei pazienti alla personalizzazione delle terapie in una logica di prossimità; dal diffuso e più agevole accesso all’innovazione all’empowerment dei pazienti. “Occorre creare le condizioni per rafforzare le capacità negoziali dei pazienti, promuovendo l’informazione ed educazione sanitaria, oltre che la loro partecipazione ai processi decisionali – ha dichiarato in proposito il Dott. Lorenzo Latella di Cittadinanzattiva Campania – in questo senso, è fortemente auspicabile il coinvolgimento delle associazioni pazienti nel monitoraggio della qualità dei servizi e nella valutazione delle politiche di sanità pubblica”. Mentre la Dott.ssa Teresa Petrangolini, direttrice del Patient Advocacy Lab – ALTEMS Università Cattolica – Roma, ha sottolineato: “… La centralità dei pazienti affetti da emofilia per non essere una parola vuota deve trovare concretezza dando il giusto rilievo alla medicina di prossimità e costruendo percorsi di continuità assistenziale adeguati alle diverse fasi della vita dei pazienti. Mai più accessi impropri al Pronto Soccorso, ma innovazione organizzativa che aiuti a vivere una vita normale, attiva e fondata sul protagonismo dei pazienti”.
L’emofilia è una malattia rara che in Italia colpisce circa 5000 persone e la sua prevalenza mostra trend in crescita. L’emofilia di tipo A interessa circa 4000 pazienti mentre quella B circa 1000. Complessivamente, l’emofilia e le altre coagulopatie, secondo gli ultimi dati dell’Istituto Superiore di Sanità, interessano circa 10.000 persone. La patologia produce sanguinamenti eccessivi e prolungati che possono essere spontanei o generati da traumi anche lievi. I sanguinamenti interessano in particolare le articolazioni e i muscoli che, a loro volta, producono dolore, gonfiore e rigidità, oltre a lividi. In alcuni casi i fenomeni emorragici possono interessare le zone cerebrali producendo ulteriori danni e disabilità.
Saper affrontare in una logica integrata e mettendo a disposizione dei pazienti una rete di soggetti e strutture adeguate ai diversi fabbisogni che il paziente con Emofilia A rappresenta un paradigma di innovazione nella presa in carico e nei percorsi di assistenza e cura. Un paradigma che può rappresentare un utile punto di partenza per avviare medesimi percorsi assistenziali per altre patologie croniche e per altre malattie rare.
