…la sfida (vinta) su Malattie e Tumori Rari
Trovare una diagnosi in tempi brevi, non perdersi nei labirinti della burocrazia e avere accesso immediato alle cure più avanzate. Quello che per un cittadino comune è un diritto, per chi soffre di una malattia rara o di un tumore raro si trasforma spesso in un’odissea. Oggi, però, dal cuore delle istituzioni arriva un segnale forte: la Regione Lazio si candida ufficialmente a diventare un vero e proprio “laboratorio nazionale” per rivoluzionare l’assistenza a questi pazienti.
Il punto della situazione è stato fatto durante il convegno “Malattie Rare e Tumori Rari: innovazioni terapeutiche e linee di indirizzo per la Regione Lazio”, promosso dalla rivista di politica sanitaria Rare&Rarity (con il contributo non condizionante di Merck). Un tavolo di confronto che ha messo di fronte istituzioni, medici, associazioni dei pazienti ed esperti di gestione sanitaria.
La novità: nasce l’Intergruppo consiliare
La prima risposta concreta della politica non si è fatta attendere. Nel corso dei lavori è stata annunciata la nascita di un Intergruppo consiliare espressamente dedicato alle malattie e ai tumori rari, promosso dalla Consigliera regionale Roberta Della Casa. L’obiettivo è chiaro: creare una cabina di regia politica capace di dettare linee guida incisive e tagliare i tempi della burocrazia per adottare modelli di gestione più flessibili e vicini ai bisogni dei pazienti.
Il nodo della governance: l’innovazione deve essere accessibile
La ricerca scientifica sta correndo veloce, mettendo a disposizione farmaci e terapie fino a pochi anni fa impensabili. Ma la scienza, da sola, non basta se il sistema sanitario non è pronto a recepirla.
«Il valore reale delle nuove terapie si misura solo sulla capacità del sistema di renderle accessibili. La governance deve accompagnare il cambiamento, non rallentarlo, superando le disuguaglianze tra i territori.» — Fabio De Lillo, Coordinatore attività strategiche sulla spesa farmaceutica della Regione Lazio
La vera sfida si gioca quindi sull’integrazione tra le reti oncologiche e quelle delle malattie rare, puntando su team multidisciplinari che prendano in carico il paziente a 360 gradi, dal primo sospetto diagnostico fino alle cure domiciliari.
Il Lazio come modello per l’Italia
Perché proprio il Lazio può fare da apripista in Italia? La risposta sta nella sua fitta rete di eccellenze: policlinici universitari, centri di alta specializzazione e competenze cliniche di primo livello.
Al Policlinico Umberto I di Roma, ad esempio, si lavora da tempo per accorciare le distanze tra laboratorio e letto del paziente. Come spiega Roberto Poscia (Direttore Centro Interdipartimentale Malattie Rare dell’Umberto I), oggi la vera sfida è creare un ecosistema capace di tradurre rapidamente la scienza in una presa in carico efficace, garantendo continuità di cura e tempi d’attesa umani per tutti.
Un potenziale di leadership confermato anche dal mondo accademico: «Nel campo dei tumori rari l’innovazione sta cambiando le prospettive cliniche, ma serve una rete organizzativa solida. Il Lazio ha tutto ciò che serve – competenze, ricerca e centri di eccellenza – per sviluppare percorsi di cura replicabili anche nelle altre Regioni.» — Bruno Vincenzi, Preside della Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Università Campus Bio-Medico di Roma
La voce dei pazienti: “Semplificare e umanizzare”
Chi vive la malattia sulla propria pelle (o al fianco di un familiare) sa che la burocrazia può essere un ostacolo insormontabile tanto quanto la patologia stessa. Per i pazienti, l’equità d’accesso è la priorità assoluta.
Le fondatrici e presidenti di Desmoid Foundation Lazio, Enrica Rossi e Giulia Personeni, hanno lanciato un appello unanime a istituzioni e clinici:
«Riuscire ad accedere alle terapie senza ostacoli burocratici o ritardi è fondamentale. Dobbiamo costruire insieme percorsi più semplici, umani e realmente centrati sulla persona. L’innovazione deve essere un’opportunità concreta per tutti, non un diritto condizionato dalla complessità del sistema.»
Il messaggio uscito dal convegno è dunque una promessa di impegno: far partire da Roma un modello di sanità più giusta, dove la parola “raro” non faccia rima con “isolato”, ma diventi sinonimo di cura specializzata, tempestiva e accessibile a tutti.
