…un manifesto per includere la loro voce nelle decisioni su ricerca clinica e percorsi regolatori

Migliorare la vita dei pazienti ascoltando il loro punto di vista sull’esito di un trattamento. Su questo assunto si muove oggi il Gruppo PRO4All, con l’intento di implementare anche in Italia l’utilizzo dei dati raccolti direttamente dai pazienti nelle decisioni che riguardano la ricerca clinica e i percorsi regolatori dei farmaci. L’evento “Pazienti PROtagonisti per la salute di tutti”, tenutosi il 30 Gennaio scorso  a Roma al Senato su iniziativa della Sen. Tilde Minasi, ha portato all’attenzione delle Istituzioni il dibattito sull’utilizzo dei PROs (Patient Reported Outcomes), strumenti che raccogliendo la voce dei pazienti – senza mediazioni – possono migliorare i percorsi di cura e supportare la sostenibilità del Sistema Salute. 

Nato due anni fa grazie al supporto di Roche Italia, il Gruppo di lavoro PRO4All – composto da AIM, AIOM, AISM, FAVO, FICOG, SIN, UNIAMO e SDA Bocconi – ha presentato alle Istituzioni e ai tecnici presenti i risultati del lavoro svolto fino ad oggi nel corso di un dibattito articolato in tre tavole rotonde. 

La prima sessione, dedicata all’analisi dello stato dell’arte sui PROs dal livello europeo a quello nazionale, ha visto come protagonisti: On. Elena Bonetti, Componente Commissione Affari Sociali; On. Vanessa Cattoi, Componente Commissione Bilancio; Adele D’Amico, Membro PRO4All e Consigliere Direttivo AIM; Francesco De Lorenzo, Membro PRO4All e Presidente FAVO; Sen. Beatrice Lorenzin, Componente Commissione Bilancio; Guido Rasi, Direttore Esecutivo di EMA. 

“I PROs sono ampiamente impiegati in Usa dalla FDA e in parte anche dall’Agenzia europea del farmaco ed è grazie al valore comprovato che tali strumenti hanno per il Sistema se numerosi Paesi europei stanno già adottando strategie innovative per garantire che la voce dei pazienti sia centralizzata nei processi decisionali e nelle politiche sanitarie – ha affermato Francesco De Lorenzo, Membro PRO4All e Presidente FAVO. “In Italia, invece, non esistono ancora delle linee di indirizzo o meccanismi strutturati per l’utilizzo e la valutazione di questi valori – ha continuato Adele D’Amico, Membro PRO4All e Consigliere Direttivo AIM – grazie ai quali sarebbe possibile rilevare gli aspetti intangibili della patologia e dei trattamenti, contribuendo a una maggiore efficienza nella valutazione dei farmaci”.

Tuttavia, in parte grazie al lavoro del Gruppo PRO4All, anche nel nostro Paese sono stati fatti i primi passi in questa direzione. Se ne è parlato durante la seconda tavola rotonda, che ha visto la partecipazione di: Mario Alberto Battaglia, Membro PRO4All e Direttore Generale AISM; Oriana Ciani, Membro PRO4All e Professore Associato SDA Bocconi; Massimo Di Maio, Membro PRO4All e Presidente Eletto AIOM; Achille Iachino, Direttore generale Dispositivi medici e servizio farmaceutico; Sen. Elisa Pirro, Componente Commissione Affari Sociali; Giulio Pompilio, Referente dei Direttori scientifici degli IRCCS privati; Patrizia Popoli, Direttore del National Center for Drug Research & Evaluation dell’ISS; Sen. Ignazio Zullo, Componente Commissione Affari Sociali.

“Ormai è ampiamente provato che per migliorare il Servizio Sanitario Nazionale è necessario mettere i bisogni e i diritti dei pazienti al centro delle decisioni di politica sanitaria. Per farlo, il Gruppo PRO4All sta lavorando da più di due anni per promuovere la necessità di raccogliere i dati dei pazienti basati direttamente sul vissuto che gli stessi hanno delle cure e dei servizi”. – ha spiegatoMario Alberto Battaglia, Membro PRO4All e Direttore Generale AISM. “Pertanto, l’impegno del nostro Gruppo di lavoro ha visto in una prima fase lo sviluppo di alcuni lavori pubblicati su riviste scientifiche – ha aggiunto Massimo Di Maio, Membro PRO4All e Presidente Eletto AIOM – per ampliare la letteratura in materia di utilizzo dei PROs. Siamo certi che, basandoci su evidenze e dati scientifici solidi, si possa accelerare una standardizzazione e un’applicazione degli esiti di salute nell’ambito della ricerca clinica, ma anche la stesura di linee di indirizzo sulla raccolta, analisi ed interpretazione dei PROs in fase valutativa dei trattamenti, auspicando infine una presenza istituzionalizzata dei rappresentanti dei pazienti negli Enti regolatori”.

Il dibattito ha inoltre messo in luce il bisogno di introdurre anche in Italia una disciplina chiara sul coinvolgimento dei pazienti nelle decisioni che riguardano la ricerca clinica e i percorsi regolatori dei farmaci, priorità di cui si è discusso nella sessione conclusiva che ha visto la partecipazione di: On. Luciano Ciocchetti, Vicepresidente Commissione Affari Sociali; On. Simona Loizzo, Componente Commissione Affari Sociali;  Francesco Saverio Mennini, Direttore EEHTA del CEIS, Tor Vergata; Sen. Elena Murelli, Componente Commissione Affari Sociali; Carmine Pinto, Membro PRO4All e già Presidente FICOG; Valeria Sansone, Membro PRO4All e Delegata AIM; Annalisa Scopinaro, Membro PRO4All e Presidente UNIAMO; Sen. Ylenia Zambito, Segretario Commissione Affari Sociali. 

Quest’ultima sessione è stata l’occasione per rilanciare l’appello alle Istituzioni attraverso il “Manifesto sui PROs”, già sottoscritto negli scorsi mesi da On. Elena Bonetti, On. Vanessa Cattoi, On. Luciano Ciocchetti, On. Simona Loizzo, Sen. Beatrice Lorenzin, Prof. Francesco Saverio Mennini, Sen. Clotilde Minasi, Sen. Elena Murelli, Sen. Elisa Pirro, Sen. Ylenia Zambito, Sen. Ignazio Zullo. Sei le richieste, indicate come impegni per le Istituzioni:

Il primo impegno, proposto all’attenzione delle Istituzioni e dei decisori politici nel corso del convegno, riguarda l’aggiornamento delle linee di indirizzo dell’AIFA in merito alla compilazione del dossier di prezzo e rimborso dei farmaci, per includere le segnalazioni dei PROs specifici per patologia. 

Ne segue, come secondo impegno, la necessità di prevedere la presenza e la partecipazione attiva dei rappresentanti delle associazioni dei pazienti nella governance dell’AIFA, traendo esempio dalle best practice consolidate a livello europeo. 

Il terzo impegno chiede di sensibilizzare il mondo della ricerca clinica, la comunità scientifica, i comitati etici nazionali e territoriali e le Istituzioni sull’importanza di dare la massima diffusione agli esiti riferiti dai pazienti tramite Patient-Reported Outcomes Measures (PROMs), che misurano le condizioni dei pazienti al di là del dato clinico di efficacia e sicurezza, come condizione fisica e cognitiva, burden sociale, benessere psichico ed emotivo. 

Promuovere una convergenza tra i protagonisti delle varie aree terapeutiche circa l’identificazione e la standardizzazione dei PROMs specifici per patologia, al fine di avviare una maggiore armonizzazione della disciplina, è il quarto impegno proposto del Gruppo. 

La quinta proposta mira a sfruttare ogni veicolo normativo utile per divulgare il tema dei PROs e promuoverne l’uso sistematico nel SSN, per esempio dando seguito a documenti programmatici e agli atti istituzionali in cui è segnalato il tema del coinvolgimento delle associazioni di pazienti nel percorso di cura e nei processi regolatori (es. Piano Oncologico Nazionale, mozioni e risoluzioni parlamentari). 

Infine, la richiesta conclusiva riguarda l’impegno a investire in iniziative di ricerca clinica e cura che abbiano l’obiettivo di validare l’uso di strumenti di eHealth per facilitare l’adozione di PROMs nella ricerca, nelle sperimentazioni e nella gestione clinica.

“Il paziente deve partecipare, al pari degli altri stakeholders del Sistema Salute, ai processi valutativi e organizzativi, portando il proprio punto di vista che va però sistematizzato con strumenti standardizzati e validati quali i PROs e i PROMs –. – Il nostro Paese garantisce universalmente l’accesso alle terapie, ma tenendo conto dell’innovazione crescente e della sostenibilità della stessa è possibile che l’Italia si faccia promotrice di nuove realtà e modelli, come stiamo facendo nelle malattie rare. Se non si parte dall’ascolto del paziente non è possibile conoscere alcuni aspetti intangibili della terapia né confrontare trattamenti diversi per una stessa patologia. L’impiego sistematico e standardizzato dei PROs permette ciò, ma il Sistema va armonizzato e reso adatto alla raccolta e utilizzo di questi strumenti”.

“Il paziente deve partecipare, al pari degli altri stakeholders del Sistema Salute, ai processi valutativi e organizzativi, portando il proprio punto di vista che va però sistematizzato con strumenti standardizzati e validati quali i PROs e i PROMs – ha dichiarato Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO e membro PROAll – Il nostro Paese garantisce universalmente l’accesso alle terapie, ma tenendo conto dell’innovazione crescente e della sostenibilità della stessa è possibile che l’Italia si faccia promotrice di nuove realtà e modelli, come stiamo facendo nelle malattie rare. L’ascolto del paziente permette di conoscere e valorizzare alcuni aspetti della terapia, nonchè confrontare diversi trattamenti per la stessa patologia. L’impiego sistematico e standardizzato dei PROs permette ciò, ma il Sistema va armonizzato e reso adatto alla raccolta e utilizzo di questi strumenti”.

“Quantificare situazioni e sintomi è fondamentale per non rischiare di sottostimare o sovrastimare l’effetto di un trattamento, per questo i PROs hanno un ruolo chiave anche nella pratica clinica – ha spiegato Valeria Sansone, Membro PRO4All e Delegata AIM – Ecco quindi che la voce del paziente non è un semplice strumento in più, ma una necessità. In Italia la rete per le malattie neuromuscolari è piuttosto avanti in questo senso e anche nei centri della rete neuromuscolare europea è prevista da qualche anno la partecipazione di pazienti e di associazioni che li rappresentano. I clinici hanno oggi a disposizione validi strumenti che possono aiutare nella pratica quotidiana, ma occorre renderli obbligatori grazie all’intervento delle Istituzioni”.

“Ad oggi, la conclusione a cui è giunto il Gruppo di lavoro PRO4All è che per far crescere il valore della voce dei pazienti nell’ambito dei tavoli decisionali clinici e regolatori occorre da un lato una armonizzazione e standardizzazione dell’uso di PROs e PROMs in ricerca clinica – ha conclusoCarmine Pinto, Membro PRO4All e già Presidente FICOG – e dall’altro un impegno concreto da parte delle Istituzioni tecniche e politiche per far sì che i pazienti siano al centro dei processi di valutazione in ogni fase dello sviluppo del farmaco. Facciamo quindi appello affinché questa opportunità venga colta anche dal nostro Paese al fine di garantire i migliori standard di cura a tutti cittadini”.

Cosa sono i PRO

La definizione più comune è quella della Food and Drug Administration (FDA), ovvero“qualsiasi dato sullo stato di salute del paziente che proviene direttamente dal paziente stesso,senza l’interpretazione del clinico o di altre figure”. Anche l’EMA definisce un PRO come“qualsiasi risultato valutato direttamente dal paziente stesso e basato sulla percezione da partedel paziente di una malattia e del suo trattamento”.

Come si misurano i PRO

La misurazione dei PRO avviene attraverso strumenti, scale e questionari, nell’insieme chiamati Patient-reported outcome measures (PROMs) che, combinati con i dati clinici,forniscono un quadro più completo dello stato di salute del paziente. La raccolta di questi dati consente di ottenere la prospettiva della persona che vive la malattia riguardo a undeterminato trattamento, andando aldilà del dato clinico di sicurezza ed efficacia tradizionalmente misurato dagli sperimentatori, e raccogliendo quindi le istanze riferite agliaspetti intangibili del benessere della persona: funzionamento fisico e cognitivo, burden sociale e benessere psichico ed emotivo.