…tra promessa di cura e sostenibilità economica: spesa stimata a 1,6 miliardi nel 2031
Terapie geniche, cellulari e ingegneria tissutale stanno ridefinendo i confini della medicina moderna. I cosiddetti ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) rappresentano una svolta storica per il trattamento di tumori, malattie del sangue e patologie rare prive di alternative terapeutiche, riuscendo in diversi casi a produrre benefici duraturi o definitivi con un’unica somministrazione. Tuttavia, il percorso che porta l’innovazione dal laboratorio al letto del paziente resta irto di ostacoli clinici, regolatori ed economici.
È questo il quadro delineato dal IX Report Italiano sugli ATMP, presentato a Roma in occasione degli ATMP Days 2026, l’appuntamento annuale promosso da Cencora. L’analisi offre una panoramica nitida sullo stato dell’arte in Europa e in Italia: dei 53 farmaci avanzati sottoposti a valutazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), solo 33 hanno ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio e appena 24 la mantengono attiva. Sul territorio nazionale, la combinazione tra stringenti criteri di sostenibilità e complessi iter di negoziazione riduce ulteriormente la platea: ad oggi sono 16 le terapie rimborsate dal Servizio Sanitario Nazionale (SSN).
La pipeline clinica e il nodo dell’accesso
L’impulso della ricerca scientifica non mostra rallentamenti. La mappatura degli studi clinici in fase avanzata evidenzia 271 trial in corso, di cui quasi la metà dedicati alle malattie rare. Un dinamismo che testimonia la volontà di estendere l’applicazione di queste biotecnologie anche oltre i confini delle patologie ultra-rare, intercettando bacini di pazienti più ampi.
L’ottenimento dell’autorizzazione e del rimborso non coincide però con la reale disponibilità per il cittadino. Come emerso dal confronto tra esperti del settore, per garantire la somministrazione effettiva dei trattamenti occorre superare colli di bottiglia organizzativi: dalla qualificazione e attivazione dei centri specialistici alla formazione del personale, fino alla logistica e al monitoraggio post-trattamento. In questo contesto, una programmazione sanitaria anticipata risulta indispensabile per ridurre i tempi di attesa ed evitare diseguaglianze territoriali.
L’impatto finanziario sul Servizio Sanitario Nazionale
Il dato più significativo riguarda l’escalation dei costi per il sistema pubblico. L’evoluzione della spesa e dei consumi in Italia registra un trend di crescita esponenziale:
| Anno / Proiezione | Spesa SSN (Terapie Avanzate) | Dettaglio Consumi |
| 2019 | 1,38 milioni di euro | 14 confezioni erogate |
| 2025 | 222,6 milioni di euro | 1.195 confezioni erogate |
| 2027 (Stima) | ~563 milioni di euro | Proiezione in costante aumento |
| 2031 (Stima) | > 1,6 miliardi di euro | Impatto su scala nazionale |
Questa traiettoria finanziaria impone una riflessione profonda sui modelli di remunerazione e sulla sostenibilità dell’intero sistema sanitario. Se da un lato il prezzo unitario di queste terapie rimane elevato, dall’altro l’impatto economico deve essere valutato nell’ottica di un valore generato sul lungo periodo, capace di azzerare i costi di gestione cronica della malattia.
Integrazione di rete e medicina del territorio
Per trasformare la promessa scientifica in un beneficio reale e diffuso, l’ecosistema sanitario richiede un’integrazione stretta tra centro e periferia. La diagnosi precoce, l’indirizzamento tempestivo presso le strutture autorizzate e la continuità assistenziale post-infusione chiedono un coinvolgimento attivo anche della medicina generale e delle reti di prossimità.
La sfida futura degli ATMP non risiederà soltanto nella capacità di sviluppare molecole e vettori sempre più efficaci, ma nella prontezza delle istituzioni e delle regioni nel costruire modelli d’accesso equi, trasparenti e pianificati per tempo.
