Lo scorso 7 settembre si è celebrata la Giornata Mondiale…
…della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), grave malattia genetica rara e progressivamente degenerativa che colpisce in Italia circa 1 bambino ogni 5.000 e ha un impatto devastante sulla qualità e sull’aspettativa di vita.
Con l’intenzione di rinnovare il comune impegno della comunità scientifica, delle istituzioni e delle associazioni a favore dei pazienti e delle loro famiglie, per dare risposte concrete alle loro esigenze di assistenza e cura, l’Onorevole Ilenia Malavasi ha presentato alla Camera un’interrogazione al Ministro della Salute per richiamare l’attenzione sulla condizione dei pazienti affetti da DMD e sull’urgenza di garantire un accesso equo e tempestivo alle nuove terapie disponibili.
Negli ultimi anni, infatti, la ricerca ha portato all’approvazione di nuove opzioni terapeutiche, come il vamorolone, che sta dimostrando efficacia clinica con minori effetti collaterali dei corticosteroidi finora utilizzati. Il farmaco non è tuttavia ancora disponibile e rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale, creando ritardi e disuguaglianze nell’accesso alle cure.
In questo scenario, l’On. Malavasi ha chiesto al Ministero della Salute di intervenire tempestivamente per assicurare la piena disponibilità e rimborsabilità di vamorolone, al fine di riaffermare il principio di equità e la volontà delle istituzioni di dare risposte rapide e concrete ai bisogni della comunità Duchenne.
“Ogni mese perso – dichiara l’Onorevole Malavasi – può tradursi in un peggioramento irreversibile delle condizioni dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. È nostro dovere garantire che questi bambini e ragazzi abbiano accesso senza ostacoli ai farmaci già pienamente approvati a livello europeo, nel rispetto del diritto costituzionale alla salute. Chiedo al Ministero e ad AIFA di agire con urgenza per assicurare risposte concrete alle famiglie e mettere fine a una disuguaglianza che non è più tollerabile”.
