GSK, innovazione e malattie rare

di Stefania Bortolotti

L’impegno di GSK nelle malattie rare deriva da quello più generale nella ricerca e sviluppo e può essere fatto risalire agli anni 80 quando le malattie rare, spesso definite anche orfane, erano poco conosciute dal grande pubblico e poche erano le aziende a occuparsene.
Con la sua ricerca allargata a molte aree terapeutiche e diversi premi Nobel nella sua storia, l’azienda ha infatti scoperto non solo farmaci e vaccini largamente diffusi, ma anche medicine che potevano essere utili per malattie rare e invece di seppellirle negli archivi per le limitate possibilità d’impiego le ha messe a disposizione di chi ne poteva trarre beneficio.
Un impegno dimostrato coi fatti se si pensa che nel periodo 1983-2010 GSK si è classificata al primo posto per il numero di farmaci orfani, 14, messi a disposizione dei pazienti negli Stati Uniti.
Nel tempo, con il progresso della tecnologia e delle conoscenze, l’attività di ricerca si è potuta espandere sia tecnologicamente che in modo collaborativo, con altri gruppi di ricerca pubblici e privati mentre sono diventate possibili osservazioni di carattere più completo sull’origine delle malattie e sui bisogni dei pazienti. Questi cambiamenti, fortemente voluti e perseguiti in azienda perché ritenuti in grado di dare risposte concrete a una ricerca industriale che in tutto il settore da tempo languiva o produceva meno innovazione hanno permesso a GSK di avviarsi verso la terapia avanzata e personalizzata, raccogliendo e sistematizzando meglio quanto poteva essere utile per
conoscere e trattare anche le malattie rare, ma sempre continuando a fare innovazione in medicina.
Rispondere ai bisogni dei pazienti. Questa la motivazione che spinge l’impegno di GSK nell’ambito delle malattie dove i bisogni medici sono più elevati, come per le patologie rare, creando una vera e propria “palestra dell’innovazione” in grado di raccogliere le migliori competenze nell’ambito dell’azienda. Questo approccio ha portato ad avere un folto numero di programmi di ricerca in varie fasi di sviluppo: a breve termine si sta lavorando per dare risposta a tre rare malattie
genetiche impiegando la terapia genica, a partire dalle cellule staminali raccolte dallo stesso midollo osseo del paziente. Per il futuro, l’azienda punta a concentrare l’attenzione su farmaci già disponibili o in fase di sviluppo che potrebbero avere significato terapeutico anche nel trattamento di malattie rare, oltre che su varie tecnologie totalmente nuove o provenienti da altri settori, come ad esempio la cosiddetta elettroceutica, cioè la possibilità di terapie mediante impulsi elettrici
fortemente localizzati.

• un patrimonio significativo di ricerche scientifiche e piattaforme tecniche in un ampio range di patologie, grazie all’organizzazione della propria ricerca in Discovery Performance Units, piccole unità multidisciplinari collegate fra loro che replicano lo schema delle piccole startup universitarie di successo;
• l’elevata capacità di sviluppo di nuovi prodotti e la possibilità di realizzarli, cioè di metterli a disposizione dei pazienti grazie alla potenzialità industriale;
• la possibilità di portare rapidamente i progressi ottenuti in tutto il mondo;
• l’attenzione ai partenariati e alle collaborazioni con tutti i soggetti che sanno generare innovazione, offrendo competenze per lo sviluppo di ricerche cooperative a Università, Istituzioni e altro.
  L’approccio strategico

  GSK ha scelto un approccio globale e integrato per ricercare e sviluppare farmaci in grado di
  assicurare terapie innovative a chi soffre di malattie rare:
  – operando su diverse aree terapeutiche in contemporanea
  – sfruttando la massa critica di tutta la propria struttura di Ricerca & sviluppo
  – ricercando anche le più qualificate partnership con l’esterno, sia con realtà di eccellenza nella ricerca come Telethon che con Associazioni scientifiche e di pazienti che meglio conoscono le caratteristiche ed i bisogni di queste patologie rare.
  L’azienda intende fare ricerca su circa 200 malattie, un elenco che può mutare nel tempo in base alle nuove conoscenze in biologia, genetica e medicina. A indirizzare gli sforzi dei ricercatori sono
  criteri come la prevalenza e la gravità delle malattie rare non ancora trattabili, il potenziale offerto dai candidati farmaci per la cura della patologia in questione, le effettive possibilità di cura della
  malattia. Attualmente diversi settori di ricerca sono concentrati sulle malattie monogeniche, cioè determinate da un’unica alterazione nel patrimonio genetico del paziente, perché proprio la specificità dell’obiettivo da colpire può rappresentare un elemento favorevole nello studio di nuove soluzioni terapeutiche.