Uno studio indipendente condotto dal gruppo GIMEMA e pubblicato sul New England Journal of Medicine…
…dimostra che combinare farmaci intelligenti e immunoterapia è più efficace e meno tossico rispetto alle cure tradizionali.
Sconfiggere una delle forme più aggressive di leucemia senza dover ricorrere alla chemioterapia né al trapianto di midollo. Non è una speranza per il futuro, ma il risultato di una grande sperimentazione clinica tutta italiana che segna un cambio di paradigma nella medicina oncologica.
Lo studio di fase 3 GIMEMA ALL2820, coordinato dai professori Sabina Chiaretti e Robin Foà della Sapienza Università di Roma e promosso dalla Fondazione GIMEMA – Franco Mandelli ETS, ha dimostrato come l’uso combinato di una terapia molecolare mirata e dell’immunoterapia sia nettamente superiore al trattamento standard nei pazienti adulti colpiti da leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva (LAL Ph+). I dati completi sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica New England Journal of Medicine.
Una cura “intelligente” che recluta le difese del corpo
La leucemia linfoblastica acuta Ph+ è causata da un’anomalia genetica: due cromosomi si scambiano del materiale dando vita a un gene “mutato” (BCR::ABL1), che produce una proteina anomala responsabile della proliferazione incontrollata delle cellule tumorali. Un tempo, questa patologia era considerata tra le più difficili da trattare e richiedeva cicli devastanti di chemioterapia aggressiva.
La nuova strategia azzera del tutto la chemio e punta su due armi di precisione:
- Ponatinib: un inibitore di terza generazione che blocca l’azione della proteina anomala.
- Blinatumomab: un anticorpo bispecifico capace di agganciarsi alle cellule leucemiche e di “istruire” il sistema immunitario del paziente a riconoscerle e distruggerle.
I risultati dello studio
La ricerca ha coinvolto 236 pazienti adulti tra i 24 e gli 82 anni. I pazienti trattati con il nuovo approccio privo di chemio hanno mostrato benefici netti sotto tutti gli indicatori principali:
- Meno complicanze e recidive: a due anni dall’inizio delle cure, l’86% dei pazienti trattati senza chemioterapia non ha manifestato recidive o eventi avversi, contro il 67% di chi ha seguito la terapia tradizionale.
- Scomparsa della malattia: al termine della prima fase di cura, la remissione completa è stata raggiunta dal 94% dei pazienti (rispetto al 79% del trattamento standard).
- Risposta molecolare profonda: nel 71% dei casi la malattia è diventata del tutto non rilevabile nemmeno agli esami molecolari più sensibili, a fronte del 49% ottenuto con i metodi convenzionali.
- Sopravvivenza e recidive: la sopravvivenza globale a due anni ha toccato il 90% (contro l’85%), mentre il rischio di recidiva si è ridotto a un solo 5% (rispetto al 13%).
L’assenza di chemioterapia significa anche una drastica riduzione degli effetti collaterali gravi. Questo rende la cura accessibile e ben tollerata anche dai pazienti più anziani o fragili, per i quali i farmaci chemioterapici tradizionali risultano spesso troppo tossici.
L’entrata in scena di questa terapia rappresenta il culmine di un percorso di ricerca iniziato oltre vent’anni fa in Italia con i primi studi pionieristici del gruppo GIMEMA.
«Il valore dello studio non risiede soltanto nell’aver dimostrato che la combinazione di terapia mirata e immunoterapia è superiore al trattamento standard, ma nell’aver fornito evidenze solide per un cambio di paradigma nella cura della LAL Ph+», dichiara il Professor Robin Foà, professore emerito di Ematologia alla Sapienza Università di Roma. «Rinunciare alla chemioterapia senza compromettere l’efficacia delle cure, e anzi migliorandola, è la dimostrazione del valore della ricerca clinica indipendente, capace di tradurre il progresso scientifico in benefici concreti per i pazienti».
