La necessità di fare il punto su questa patologia, a partire dalle nuove frontiere della ricerca e…
…le innovazioni sul territorio per arrivare all’assistenza e ai piani diagnostici e terapeutici (PDTA) passando per i bisogni dei pazienti e l’importanza della prevenzione, con un focus specifico sulla Real World Evidence, e cioè la centralità dei dati e delle evidenze cliniche nel sistema delle cure e del farmaco: questo il senso e la motivazione che ha spinto alla realizzazione dell’evento istituzionale “SCLEROSI MULTIPLA: LA RWE COME CONTRIBUTO ALLA RICERCA, ALLA PRESA IN CARICO E ALLA QUALITÀ DELLA VITA” svoltosi nei giorni scorsi presso la Camera dei Deputati di Roma.
L’iniziativa è realizzata nell’ambito del progetto culturale che la testata editoriale Italian Health Policy Brief, sotto l’egida di autorevoli realtà come AISM e FISM, intende portare in avanti per fornire una risposta in termini di Sanità Pubblica alle esigenze esternate da tutti i soggetti coinvolti nella malattia e in riferimento a tutte le diverse fasi. L’evento – come ha sottolineato il senatore Claudio Durigon, sottosegretario di Stato al Ministero del lavoro e delle politiche sociali – “ha rappresentato un’opportunità preziosa per condividere esperienze, risultati e best practice nella raccolta e nell’uso della Real World Evidence, che possono contribuire in modo significativo a migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da Sclerosi Multipla. L’accesso a dati di alta qualità e l’applicazione di analisi avanzate sono fondamentali per individuare soluzioni personalizzate e ottimizzare la gestione della malattia. Insieme, possiamo lavorare per promuovere un approccio integrato e basato sull’evidenza nella gestione della Sclerosi Multipla, garantendo una migliore qualità della vita ai pazienti e offrendo loro nuove prospettive di cura”. Al workshop ha partecipato anche l’onorevole Simona Loizzo (XII Commissione Affari Sociali) che ha affermato che “Sanità Digitale e Real World Evidence sono due voci che devono andare di pari passo nella sanità del futuro. Fulcro dell’impegno della mia attività politica, in particolare del lavoro dell’Intergruppo Parlamentare Sanità Digitale e Terapie Digitali, del quale sono Presidente, sarà promuovere il paradigma della RWE come caposaldo dei principi su cui si basa il Servizio Sanitario Nazionale. In tal senso ci impegneremo affinché sia sempre considerato, in maniera strettamente collegata e non disgiunta, al vasto ed emergente ambito della Sanità Digitale e delle Terapie Digitali”
COMPRENDERE L’IMPATTO DELLA MALATTIA – I lavori sono stati coordinati dal professor Claudio Gasperini (Coordinatore gruppo di studio SM-SIN, Direttore UOC Neurologia e Neurofisiopatologia, San Camillo Forlanini, Roma), che ha sottolineato come oggi più che mai comprendere appieno l’impatto della malattia sulla vita quotidiana dei pazienti sia fondamentale per migliorare la loro qualità di vita. E’ quindi “essenziale mettere in evidenza l’importanza cruciale degli studi di Real Word (RWE) nella ricerca e nella gestione di questa complessa patologia”. “Gli studi clinici controllati randomizzati (RCT) sono stati a lungo il pilastro della ricerca medica”, ha precisato Gasperini, “tuttavia, gli studi di Real Word stanno emergendo come una componente essenziale nella comprensione della SM in tutte le sue sfaccettature. Mentre gli RCT sono rigorosi e ben controllati, gli RWE forniscono dati preziosi basati sull’esperienza dei pazienti nella vita di tutti i giorni ed in particolare ci forniscono informazioni fondamentali per dare risposta ai bisogni dei nostri pazienti in quanto sono: rappresentativi della vita reale; forniscono informazione sugli effetti a lungo termine; identificano bisogni non soddisfatti; aiutano la personalizzazione delle cure. Per tutti questi motivi è quindi di rilevante importanza per la comunità scientifica condividere con istituzioni ed associazione dei pazienti il contributo concreto e strategico che la RWE può offrire nell’ambito della Sclerosi Multipla”. Considerazioni condivise dal presidente della FISM (il “braccio” operativo di AISM nell’ambito della ricerca), prof. Mario Alberto Battaglia, che ha dichiarato che “è essenziale oggi che il decisore politico disponga di dati affidabili e aggiornati, che riflettano in modo rigoroso i bisogni di salute e assistenza delle persone, e con essi le loro prospettive di vita. AISM, associazione di persone con Sclerosi Multipla e patologie correlate, da sempre fornisce attraverso l’annuale Barometro della SM, dati affidabili che guidano i decisori politici nella creazione di percorsi di cura basati sulla vita reale delle persone. Promuoviamo la partecipazione, la co-progettazione e la co-creazione, mettendo al centro le esperienze delle persone“.
SCLEROSI MULTIPLA, I DATI – Come illustrato dalla professoressa Mariapia Amato (Professore Ordinario in Neurologia Università di Firenze) “la Sclerosi Multipla (SM) è la più frequente e importante tra le malattie demielinizzanti del sistema nervoso centrale”. Il barometro della SM 2023 “stima che in Italia 137.000 persone convivono con la malattia e 3.600 sono i nuovi casi sono diagnosticati ogni anno. Colpisce prevalentemente il sesso femminile ed esordisce generalmente tra i 20 e i 40 anni di età, quindi nel periodo della vita normalmente più attivo e produttivo del soggetto con conseguenti elevati costi sociosanitari e in termini di qualità della vita del paziente e dei familiari. Ha un decorso cronico nell’arco di decadi e un significativo potenziale invalidante, rappresentando di fatto la più frequente causa di disabilità nei giovani adulti, dopo i traumi”. Negli ultimi anni, gli straordinari progressi della ricerca e l’introduzione di terapie ad alta efficacia hanno significativamente modificato la storia naturale della malattia e il futuro dei giovani pazienti, ma “molto resta ancora da fare – la precisazione di Amato – per comprendere e contrastare i meccanismi che portano alla progressione dei disturbi”.
“Trovare una cura definitiva per la sclerosi multipla – le parole di Marco Salvetti (Professore all’Università Sapienza di Roma, Direttore del Dipartimento di Neuroscienze, Salute Mentale e Organi di Senso, Università Sapienza) – non può prescindere dall’identificazione delle cause. La ricerca in questo settore vive un momento particolarmente favorevole perché si è giunti a importanti acquisizioni negli ultimi quattro anni. Per compiere il passo decisivo è importante creare un sistema integrato per la raccolta di dati clinici, epidemiologici, genetici e di risonanza magnetica di alta qualità. Realizzare questo sistema rappresenterebbe un progresso decisivo per la ricerca ma anche per l’assistenza da parte del Servizio Sanitario Nazionale”.
Proprio a partire da queste premesse e dalle considerazioni iniziali di Claudio Gasperini, si è articolata la seconda parte dei lavori dedicata alla Real World Evidence (RWE) e alla sua importanza per la Sclerosi Multipla.
RWE: DI CHE SI TRATTA? – La Real World Evidence (RWE) è, come suggerisce la terminologia stessa, un’evidenza clinica, a partire da dati, sull’uso, i benefici e i rischi di un determinato farmaco. Attenzione, però, a non confonderla con una semplice analisi a posteriori di farmacovigilanza. Basata sulla pratica clinica e dunque sulle evidenze prodotte nel mondo reale, ad esempio nelle corsie degli ospedali, giorno dopo giorno, permette infatti di andare oltre, confermando o meno la validità dei risultati dei trial clinici randomizzati, e cioè degli studi sperimentali controllati che permettono di valutare l’efficacia di uno specifico trattamento in una determinata popolazione. La RWE rappresenta, dunque, l’evoluzione della medicina personalizzata che ha fra le ricadute dirette l’ottimizzazione della spesa farmaceutica e la risposta, talvolta, a esigenze cliniche irrisolte. Un innovativo strumento di governance sanitaria che assume un ruolo cruciale quando applicato alla Sclerosi Multipla, con l’obiettivo di ottenere una visione completa ed esaustiva della patologia nella pratica clinica reale.
Fra i contenuti emersi durante l’evento, l’importanza delle fonti utilizzabili per la Real World Evidence, in cui figurano i registri dell’Aifa, le banche dati amministrative, le banche dati di medicina generale, la segnalazione spontanea di reazioni avverse, e di recente anche il nuovo scenario fornito dalle App degli smartphone e di altri digital device. E, non secondario, l’importanza di mettere in rete tali dati, al momento frammentati.
NUOVE ESIGENZE DEI PAZIENTI – Quindi l’importanza di riuscire a conoscere, proprio andando ad esaminare i dati reali, i cosiddetti “unmet medical needs”, i bisogni e le aspettative dei pazienti. Sono infatti proprio i bisogni degli utilizzatori che devono guidare gli investimenti del Sistema Sanitario Nazionale: valutare se per un paziente cronico è più utile, ad esempio, una facilitazione all’accesso in un centro clinico di riferimento o una più fluida e accessibile fruizione dell’offerta del proprio medico di medicina generale è fondamentale per comprendere l’opportuna allocazione delle risorse in campo sanitario.
“Il coinvolgimento delle persone con Sclerosi Multipla – le parole di Maria Trojano (Professore Ordinario di Neurologia Università di Bari) -, le nuove modalità di raccolta dei dati, il collegamento delle fonti di dati, i nuovi strumenti analitici hanno incrementato il valore della RWE nell’indirizzare le strategie di intervento per la malattia”.“Ci aspettano cambiamenti istituzionali che vanno nella direzione di un concetto più ampio di salute – la precisazione di Paola Zaratin (Direttore Ricerca Scientifica FISM – AISM) – dove le nuove tecnologie digitali sono il metodo a servizio del cambiamento. Per questo servono modelli di Ricerca ed Innovazione responsabili perché la partecipazione delle persone che vivono con la malattia alla ricerca sia rappresentativa e porti il sapere, ossia l’esperienza di tanti”. “Tra le evidenze più importanti – aggiunge a conferma di queste considerazioni Teresa Petrangolini (Direttore del Patient Advocacy Lab di Altems) – “ci sono oggi quelle dei pazienti che accanto ai dati clinici, economici e organizzativi, rappresentano preziose fonti di informazione per capire l’impatto di una tecnologia sulla vita delle persone, sulla loro famiglia, sul contesto lavorattivo, gli ostacoli, gli eventi avversi, i vantaggi. Si garantisce in questo modo una valutazione civica e umana non meno necessaria di quelle tecniche per stabilire che cosa è meglio per un paziente. La sua partecipazione non è un abbellimento o un corollario, ma un asse portante nel decision making sanitario”.
RIDUZIONE DEI COSTI – Quanto consegue è anche l’importanza dell’uso della RWE per un risparmio economico. Avere accesso ai database per capire quali servizi siano stati erogati, o a quanti pazienti siano stati prescritti certi farmaci, con quali effetti o conseguenze, consente di fare valutazioni sull’impatto delle terapie e sui costi associati alle stesse. “Gli strumenti economici in sanità pubblica sono aspetti fondamentali per i decisori – ha precisato Andrea Marcellusi (CEIS – Centre for Economic and International Studies – Economic Evaluation and HTA (EEHTA) Università degli studi di Roma Tor Vergata) – La raccolta di dati provenienti dalla reale pratica clinica per lo sviluppo di modelli economici e di impatto finanziario offre una visione più vicina alla realtà del paziente, soprattutto in malattie come la Sclerosi multipla che influenzano profondamente la qualità della vita”.
L’IMPORTANZA PER LA RICERCA E IL SETTORE PRODUTTIVO – In ultimo, importanti le conseguenze della RWE per fornire al settore produttivo le evidenze necessarie alla creazione di prodotti e servizi pubblici e privati che rispondano alle reali esigenze di pazienti, medici, ricercatori e personale sanitario in genere.
“Al fine di migliorare il percorso di cure dei pazienti con Sclerosi Multipla è fondamentale raccogliere in modo continuo i dati sull’efficacia e sicurezza dei farmaci nella normale pratica clinica (Real World) – spiega Carlotta Galeone (Ricercatore Centro di Ricerche B-ASC Università degli Studi di Milano Bicocca) – al fine di costruire evidenze utili per prendere le migliori decisioni terapeutiche. La creazione di evidenze solide utilizzando i dati Real World permette di migliorare l’erogazione delle cure e di valutare l’impatto clinico e di sostenibilità dei vari trattamenti disponibili. In un percorso virtuoso di continua generazione di evidenze al fine di migliorare i percorsi dei pazienti è auspicabile che tali evidenze Real World diventino parte integrante delle linee guida di patologia. Tuttavia è importante sottolineare che per costruire evidenze Real World solide e utili è fondamentale che la raccolta dei dati sia basata su disegni di studio metodologicamente solidi e che i dati siano analizzati con le corrette metodologie statistiche”.
