Il 17 Aprile a Roma, presso l’Istituto Luigi Sturzo, è stato presentato l’evento conclusivo del progetto ExploRare 2.0 promosso da ISPOR-Italy Rome Chaptere Cencora PharmaLex il Report contenente i risultati ottenuti dai due gruppi di lavoro coordinati dal Comitato Direttivo composto da Andrea Marcellusi, Presidente di ISPOR Italy – Rome Chapter, Pier Luigi Canonico, Past President ISPOR Italy – Rome Chapter, Claudio Jommi, Professore di Economia Aziendale, Dipartimento di Scienze del Farmaco presso l’Università del Piemonte Orientale di Novara, Fulvio Luccini, Managing Director Market Access di Cencora Pharmalex.
Il progetto, nato nel 2022 con l’obiettivo di rivedere in senso critico e propositivo il percorso e la valutazione che portano al rimborso dei farmaci orfani e per malattie rare, è arrivato alla sua seconda edizione con due ambiziosi obiettivi: la costruzione di un horizon scanning e l’analisi delle potenziali criticità di valutazione emerse nella prima edizione e la creazione di un modello predittivo del trend della spesa farmaceutica generata dai farmaci orfani e per malattie rare.
Va ricordato che sono circa 400 milioni le persone in tutto il mondo a soffrire di una delle circa 7.000 malattie rare conosciute (ogni anno ne vengono scoperte di nuove). Nel nostro Paese i malati rari sono oltre 2 milioni, di cui il 70% sono pazienti in età pediatrica (1 su 5 ha meno di 18 anni).
Nel corso della giornata, i risultati ottenuti in questi mesi dai gruppi di lavoro, sono stati presentati e successivamente discussi all’interno di due tavole rotonde che hanno visto la partecipazione di una faculty ampia ed eterogenea che ha fornito spunti di riflessione interessanti e costruttivi anche alla luce del nuovo contesto regolatorio ed istituzionale.
“Sono oltre 2 milioni gli italiani affetti da una malattia rara” afferma Annalisa Scopinaro, Presidente Uniamo “Maggiore equità e rapidità di accesso ai farmaci sono gli obiettivi prioritari da raggiungere per garantire il diritto alla salute di questi pazienti. Per fare questo a nostro avviso 3 sono gli elementi chiave: coinvolgimento degli interlocutori, in primis i rappresentanti dei pazienti, programmazione e preparazione del sistema. Progetti come ExploRare permettono il confronto fra tutti gli interlocutori in gioco, fornendo al contempo evidenze utili alla programmazione e proposte concrete che possono aiutare il sistema a trovare le migliori soluzioni possibili per assicurare l’accesso ai trattamenti innovativi per i pazienti affetti malattie rare”.
“Questa seconda edizione del progetto ExpoRare ha analizzato quali farmaci orfani e per malattie rare si prevede potranno arrivare ai pazienti nei prossimi tre anni. Si sono valutate la forza e la qualità delle evidenze che i farmaci in arrivo potranno sottomettere alle agenzie regolatorie e per la prima volta, quali risorse economiche si prevede debbano essere necessarie per il loro rimborso.” Afferma Fulvio Luccini, Managing Director Market Access Italy di Cencora Pharmalex.
“Le analisi effettuate hanno rilevato uno sviluppo di farmaci per malattie rare sempre più orientato a completare il percorso fino a Fase III e ad irrobustire le evidenze degli studi pivotali” afferma Claudio Jommi, Professore di Economia Aziendale, Dipartimento di Scienze del Farmaco presso l’Università del Piemonte Orientale, Novara e Presidente Eletto ISPOR Rome Chapter “Questi risultati rappresentano una prima evidenza di uno sforzo a venire incontro alle richieste dei soggetti che effettuano valutazione comparativa ai fini dell’accesso ai farmaci dei pazienti affetti da malattie rare”.
“Il modello predittivo elaborato ha stimato che l’introduzione dei nuovi farmaci per le malattie rare, combinato con le dinamiche di prezzo e di mercato dei farmaci attualmente in commercio, collocherebbe la spesa in una forbice tra un incremento massimo di circa + €217 milioni in tre anni e un decremento di circa € 72milioni” sottolinea Andrea Marcellusi, Presidente ISPOR Rome Chapter.
