Una persona nel pieno della vita sociale e lavorativa: è il profilo spesso ricorrente del paziente con questa patologia cronica caratterizzata…
…dall’infiammazione del rivestimento mucoso del colon e del retto. Il peso di questa malattia infiammatoria cronica dell’intestino (MICI) sulla qualità di vita è rilevante, sia per l’andamento intermittente con remissioni e riacutizzazioni, sia per la natura stessa dei sintomi, tra i quali il più impattante è il sanguinamento rettale associato a diarrea. Considerando anche il fatto che il numero di persone che convivono con una MICI è in progressivo aumento e si stima che raddoppierà da qui al 2030, la colite ulcerosa, che colpisce circa 259 persone ogni 100.000, si configura come una patologia con un impatto clinico e sociale da non sottovalutare, con costi sia per il Servizio Sanitario Nazionale – il costo medio totale per ogni paziente è di 12.707 euro – sia dal punto di vista del singolo individuo, con perdita di produttività e assenteismo legati alla gestione della patologia.
La gestione della colite ulcerosa presenta ancora diversi bisogni clinici insoddisfatti, a partire dal basso tasso di remissione sostenuta. Infatti, il 30% circa dei pazienti non risponde alle terapie, anche quelle più recenti, dopo 14 settimane di trattamento, e fino al 75% di quelli inizialmente rispondenti alla terapia non mantiene la risposta dopo 1 anno. Esiste anche il problema dell’alto tasso di interruzione delle terapie, da cui nasce la necessità di opzioni terapeutiche che agiscano velocemente nella riduzione dei sintomi, con una modalità di somministrazione agevole che favorisca una maggiore aderenza alla terapia. Ad aprire nuovi scenari e nuove prospettive in termini di appropriatezza, aderenza e qualità di vita dei pazienti è l’ampliamento dell’inventario terapeutico: tra le novità oggi disponibili in Italia, il JAK inibitore filgotinib, recentemente approvato e rimborsato dall’Agenzia Italiana del Farmaco per il trattamento di pazienti adulti con colite ulcerosa attiva da moderata a severa che hanno avuto una risposta inadeguata, non hanno avuto risposta, o sono risultati intolleranti alla terapia convenzionale o a un farmaco biologico.
«Sicuramente c’è una quota di pazienti che non risponde al trattamento, nonostante le diverse terapie a disposizione che sono state introdotte negli ultimi anni – dichiara Flavio Caprioli, Segretario generale IG-IBD (Italian Group for the study of Inflammatory Bowel Disease) e Professore Associato di Gastroenterologia, Università degli Studi di Milano – Quindi esistono, ancora, sia un gap terapeutico;sia degli unmet needs relativi al controllo della sintomatologia. L’innovazione farmacologica può determinare un ulteriore vantaggio in chiave di appropriatezza terapeutica e una ulteriore possibilità di rispondere a questi bisogni, determinando una normalizzazione della qualità di vita del paziente, che ad oggi rappresenta uno degli obiettivi terapeutici, se non il più importante nel lungo periodo».
Filgotinib, inibitore preferenziale di JAK-1, è caratterizzato da rapidità d’azione, efficacia nell’induzione e mantenimento della remissione e dalla monosomministrazione orale.
«Il programma di sviluppo SELECTION ha valutato l’efficacia di filgotinib rispetto al placebo nell’indurre e mantenere la remissione clinica, intesa come assenza di sintomi intestinali, nell’indurre e mantenere la guarigione delle ulcere del colon (risposta endoscopica) che sono tipiche della colite ulcerosa, nel miglioramento e normalizzazione degli esami di laboratorio che si alterano con l’infiammazione e nel miglioramento e normalizzazione della qualità di vita dei pazienti trattati – spiega Gionata Fiorino, Ricercatore clinico e gastroenterologo, Università Vita-Salute San Raffaele di Milano e UO Gastroenterologia, Ospedale San Camillo-Forlanini di Roma, sub-investigator del programma di studi SELECTION – Tutti questi obiettivi della terapia sono stati raggiunti in maniera significativamente maggiore nei pazienti che avevano assunto filgotinib rispetto a coloro che avevano assunto placebo: si può concludere che c’è un alto grado di evidenza scientifica che supporta l’efficacia del farmaco nel trattamento di vari aspetti legati alla malattia che impattano sulla vita dei pazienti, insieme con un adeguato grado di sicurezza. Tutto questo si unisce alla formulazione orale, ben accettata dai pazienti, che può contribuire a migliorare l’aderenza alla terapia, e al basso potenziale di interazione farmaco-farmaco, senza interazioni clinicamente significative con farmaci comunemente co-somministrati nella colite ulcerosa».
La colite ulcerosa è una patologia debilitante, disabilitante e stigmatizzante, con un forte impatto su qualità di vita e sfera sociale, professionale e familiare del paziente.
«Convivere con la colite ulcerosa è come fare un viaggio con un compagno antipatico, sperando che dorma sempre – commenta Salvatore Leone, Paziente esperto, Direttore Generale AMICI, Associazione nazionale per le Malattie Infiammatorie Croniche dell’Intestino – è una patologia che in alcuni casi può essere molto aggressiva, comportando una qualità di vita pessima e andando ad impattare nel pieno della vita lavorativa e sociale, perché caratterizzata da una disabilità non visibile, con sintomi difficili da raccontare, come il sanguinamento rettale e la diarrea cronica, che rappresenta qualcosa di cui spesso le persone si vergognano. Un paziente con MICI sarà a carico del SSN per buona parte della sua vita, andando ad impattare sulle risorse a disposizione: il ruolo dell’associazione è quello di proporre soluzioni che possano garantire una buona qualità di vita e dei trattamenti ai pazienti che rappresentiamo e, allo stesso tempo, permettere di risparmiare. Tra queste soluzioni, il coinvolgimento attivo del paziente e il rafforzamento del dialogo medico-paziente, che possono contribuire a migliorare l’appropriatezza e l’aderenza terapeutica».
Filgotinib nasce dall’impegno nella ricerca di Galapagos, azienda biotech dedita allo sviluppo di farmaci innovativi che mirano a migliorare la vita delle persone.
«Siamo molto felici di questa nuova indicazione di filgotinib, già rimborsato per l’artrite reumatoide dal 2021 e quindi ora accessibile per i pazienti affetti da colite ulcerosa – dichiara Alberto Avaltroni, VP Country Head di Galapagos in Italia – siamo consapevoli che ci sono ancora dei gap da colmare nella gestione di questa patologia e siamo convinti che filgotinib potrà portare un beneficio in termini sia di qualità di vita del paziente sia di gestione della patologia per il clinico. Lasciatemi sottolineare con orgoglio che filgotinib è una terapia che nasce interamente nei laboratori di R&D di Galapagos, e che porta con sè 20 anni di studio e di innovazione; siamo fiduciosi che questi siano solo i primi passi e siamo in attesa dei futuri sviluppi degli studi in corso per altre patologie, come le spondiloartiti».
