L’ematologia nell’era della precisione: migliora l’efficacia delle terapie, aumentano le speranze per i pazienti

di Stefania Bortolotti

Gli specialisti la definiscono “Ematologia di precisione”. È il frutto di anni di ricerche e studi che hanno rivoluzionato l’approccio diagnostico e terapeutico alle malattie del sangue e hanno ridato la speranza della guarigione a pazienti che sembravano non averne. Una rivoluzione partita dalla Leucemia Mieloide Cronica, con l’avvento di farmaci in grado di colpire precisi bersagli molecolari e lo sviluppo di tecnologie sofisticate in grado di identificare e “pesare” le alterazioni molecolari delle malattie del sangue.
«Precisione in Ematologia vuol dire terapie sempre più mirate, diagnosi sempre più accurate, risposte molecolari sempre più frequenti e sostenute nel tempo, prospettive sempre migliori per i pazienti, con guarigione per molti, una lunga sopravvivenza per molti altri e una buona qualità di vita quasi per tutti», dichiara Franco Mandelli, ematologo di fama internazionale e Presidente Nazionale AIL. «La sinergia tra terapie a bersaglio molecolare e diagnostica avanzata si è consolidata nella Leucemia Mieloide Cronica ed è oggi un modello per altre malattie del sangue.
A supporto di questo approccio la rete LabNet, eccellenza dell’Ematologia italiana guardata con interesse all’estero, offre a tutti i pazienti la possibilità di accedere a indagini di diagnostica molecolare avanzata».
Il vantaggio più importante che offre l’Ematologia di precisione consiste nella possibilità di personalizzare al massimo le terapie, con benefici in termini di efficacia e minori effetti collaterali.
«Le basi di questo approccio si sono consolidate nella seconda metà degli Anni ’90 quando venne sperimentata la possibilità di utilizzare i bersagli molecolari per sviluppare terapie innovative basate su piccole molecole di sintesi, come gli inibitori delle tirosinchinasi, in grado di agire direttamente sul bersaglio intracellulare specifico delle cellule leucemiche» afferma Fabrizio Pane, Professore Ordinario di Ematologia, Direttore dell’Unità Operativa di Ematologia e Trapianti dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli e Presidente della Società Italiana di Ematologia (SIE). «Le nuove terapie, applicate per la prima volta nel trattamento della Leucemia Mieloide Cronica si sono dimostrate anche più efficaci di quanto ci si aspettasse. A imatinib, il primo farmaco in grado di inibire l’attività tirosin-chinasica della proteina oncogenica, sono seguite molecole sempre più precise e oggi siamo già alla terza generazione di farmaci».
L’efficacia dei nuovi farmaci a bersaglio molecolare è stata dimostrata oltre che nella LMC anche per il mieloma, le malattie linfoproliferative, i linfomi. Ma è la Leucemia Mieloide Cronica il modello del concetto e dei successi della terapia target: i numerosi studi clinici di Fase II e III, condotti negli ultimi quindici anni hanno dimostrato la capacità degli inibitori delle tirosinchinasi di indurre significative e persistenti risposte profonde di malattia in oltre il 90% dei casi. E oggi il traguardo è la sospensione del farmaco e quindi la guarigione: il passaggio chiave è la Risposta Molecolare Profonda.
«La Risposta Molecolare Profonda è l’obiettivo principale delle attuali strategie terapeutiche. Vuol dire raggiungere un livello minimo di “malattia residua” tale per cui nemmeno i più sofisticati e sensibili metodi molecolari riescono a vedere la proteina alterata BCR/ABL» spiega Monica Bocchia, Responsabile dell’Unità Operativa Complessa di Ematologia all’Ospedale Santa Maria alle Scotte di Siena. «Quando questa risposta viene raggiunta e mantenuta nel tempo, significa che le cellule leucemiche sono pochissime e inattive e si può ragionevolmente iniziare a parlare di guarigione: l’interruzione del farmaco senza ritorno della Leucemia Mieloide Cronica, e quindi la potenziale guarigione è possibile in almeno il 40% dei pazienti».
Per monitorare in modo affidabile e sicuro la risposta molecolare dei pazienti con Leucemia Mieloide Cronica, e garantire a tutti i pazienti ovunque risiedano, la stessa accuratezza negli esami di biologia molecolare, è stata attivata LabNet, il network che mette in comunicazione i Centri di Ematologia e i laboratori di biologia molecolare distribuiti sul territorio nazionale.
«La rete LabNet è stata realizzata dal GIMEMA – Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell’Adulto, con il supporto di Novartis, per ottimizzare la gestione della risposta molecolare e quindi perfezionare la cura dei pazienti con Leucemia Mieloide Cronica: un paziente che esegue le analisi in uno qualsiasi dei Centri italiani, ha la certezza di ricevere una risposta basata sullo stesso metodo, sottoposto allo stesso controllo di qualità» afferma Marco Vignetti, Direttore Centro Dati Fondazione GIMEMA. «Dal 2008 ad oggi sono stati eseguiti complessivamente 47.451 esami, per una media, a regime, di circa 12.000 esami all’anno. Più di 4.000 pazienti hanno potuto giovarsi del sistema nel 2014 e già 2.800 soltanto in questa prima parte del 2015».
La Giornata Nazionale sarà anche l’occasione per presentare la VII Edizione di “Sognando Itaca”, l’iniziativa AIL che valorizza la vela-terapia come risorsa per migliorare la qualità di vita dei pazienti ematologici. La barca a vela, partita da Trieste il 23 maggio con a bordo un equipaggio formato da skipper professionisti, pazienti in fase riabilitativa, medici, infermieri e psicologi, in questi giorni solca i mari della Sardegna per approdare alla tappa finale, Palermo, il 19 giugno. In ogni porto si svolge la giornata “Itaca Day” durante la quale i pazienti dei Centri di Ematologia locali possono imbarcarsi per vivere l’esperienza di una regata amatoriale.

sognando

“Sognando Itaca”,

pazienti in barca a vela per un nuovo e rigenerante viaggio

Intervista a: Daniel Lovato Presidente AIL Verona per “Sognando Itaca”

In occasione della “Giornata Nazionale per la Lotta contro leucemie, linfomi e mieloma”, è stata presentata la VII edizione di “Sognando Itaca”, un viaggio in barca a vela dedicato ai pazienti ematologici. Com’è nato questo progetto e quali sono gli obiettivi?

“Sognando Itaca” è un’iniziativa che prende il via nell’ospedale di Brescia, nelle Unità Operative di Oncologia ed Ematologia. L’idea nasce dalla storia di un giovane paziente, Alessandro, appassionato velista, del suo psicologo e di uno skipper (Luciano Galloni): perché non diffondere la passione della vela tra i pazienti, perché non portarli in barca e affrontare insieme un nuovo e rigenerante viaggio nella vita anche e nonostante la malattia? Così è partito il progetto “Sognando Itaca” che, come già per Ulisse, anche per i pazienti onco-ematologici diventa la meta dopo un viaggio lungo e insidioso. Era indispensabile, naturalmente, cercare percorsi funzionali a questa tipologia di malati e quindi durante il viaggio un’équipe sanitaria al completo affianca i pazienti. L’esperienza restituisce loro il recupero di una vita normale ed è tanto benefica che in molti pazienti si è osservato un aumento della soglia del dolore e per tutti un miglioramento della qualità della vita con un’accresciuta socialità e vita di relazione.

Presidente, qual è il percorso e le iniziative in programma nell’edizione 2015?

Quest’anno il percorso è il più lungo in assoluto: la barca è partita da Trieste il 23 maggio, è arrivata a Venezia il 27, poi ad Ancona il 29 per approdare a Giulianova il 31 maggio e scendere fino a Trani il 2 giugno, quindi a Reggio Calabria il 7, ancora giù fino a Salerno il 9, all’Isola d’Elba il 13 giugno per poi fare scalo il 17 a Cagliari e ha concluso il viaggio a Palermo il 19-20 giugno.
In ogni tappa una conferenza stampa di presentazione del progetto, e la volontà di ospitare sulla King Arawak e su altre imbarcazioni, messe a disposizione gratuitamente dai singoli circoli e centri velici, grazie alla Sezione AIL presente nel luogo, i pazienti e gli operatori sanitari dell’AIL locale per sensibilizzare medici, pazienti e popolazione generale alla velo-terapia.

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